Compania farma americană, PTC Therapeutics, transmite că opinia negativă emisă de comisia pentru medicamente de uz uman (CHMP) din cadrul Agenției Europene a Medicamentului (EMA) va duce la retragerea ATALUREN din Europa. În acest caz, pacienții cu distrofie musculară Duchenne sunt condamnați la moarte.
Medicamentul Translarna, ce conține substanța activă ataluren, primise aprobare condiționată în Uniunea Europeană în 2014 pentru tratarea în ambulatoriu a copiilor cu vârsta de cinci ani și mai mult cu distrofie musculară Duchenne (DMD) care exprimă o mutație non-sens ce încheie prematur traducerea unei gene într-o proteină.
Comisia Europeană va ratifica opinia și va retrage medicamentul de pe piață în termen de 67 de zile, a precizat producătorul american de medicamente.
„Vestea este nefericită, întrucât ataluren este în prezent singura terapie aprobată pentru tratamentul pacienților cu DMD cu mutații non-sens în Uniunea Europeană”, au declarat unii analiști.
Ataluren este conceput pentru a stimula producția unei proteine numite distrofină, a cărei absență cauzează slăbirea mușchilor la pacienții cu DMD. Boala neuromusculară afectează aproximativ unul din 3.500 de nașteri de sex masculin la nivel mondial, potrivit Organizației Naționale pentru Afecțiuni Rare.
Citeste si: Când ficatul te trimit la doctor. Primele semnale de alarmă
Scrisoarea disperată a pacienților dependenți de ATALUREN
Dr. Emil Wirsz, tatăl unui pacient suferind de boala Duchenne, a cărui viață depinde de medicamentul ATALUREN, ne-a trimis pe adresa redacției o scrisoare disperată prin care imploră reconsiderarea deciziei de a retrage acest medicament din Europa.
Redăm integral această scrisoare:
“RUGĂMINTE URGENTĂ: păstrați terapia cu medicamentul ATALUREN care salvează vieți – susțineți lupta împotriva hotărârii agenției EMA (European Medical Agency) de a retrage medicamentul de pe piața UE
Stimați jurnaliști, reporteri pentru umanitate și dreptate,
Vorbim aici despre VIAȚĂ ȘI MOARTE pentru tineri suferind de boală rară Distrofie Musculară de tip Duchenne
Agenția EMA a recomandat retragerea de pe piață a medicamentului Ataluren afectând astfel mii de tineri suferind de boala Duchenne.
ATALUREN este SINGURA terapie care poate ține în viață pe cei suferinzi de această boală necruțătoare. Prin eforturile deosebite a cercetărilor, medicilor, organizaților umanitare și a părinților s-a reușit după mulți ani să fie descoperită terapia cu Ataluren care repară defectul rar genetic și asigură viața. Așa cum arată rezultatele și studiile clinice efectuate internațional, acest medicament salvează viețile acestor pacienți.
Fiul meu este tratat cu acest medicament de 16 ani și doar datorită medicamentului este în viață. Cu 30 de ani în urmă când a fost depistată boala speranța lui de viață a fost considerată sub de 20 ani. Astăzi el are 32 de ani și nu a fost niciodată nevoie să fie internat în spitalele de urgență cum este foarte des cazul la pacienții cu boala Duchenne. Asta datorită faptului că Ataluren a încetinit foarte mult progresul bolii, dacă nu putem chiar spune că boala a stagnat. Acesta este cazul la toți pacienții tratați cu Ataluren, cum au raportat medicii.
ATALUREN este SINGURA terapie durabilă și existentă care salvează viața acestor pacienți!
Retragerea medicamentului de pe piață după atâția ani de tratament reușit înseamnă condamnarea la moarte pentru acești pacienți. Este inexplicabil și inadmisibil ca EMA să recomande retragerea spontană și fără motive întemeiate a unui tratament pe care l-a susținut de la bun început și pe care l-a aprobat pentru administrare la pacienti.
O astfel de decizie din partea agenției EMA de a opri tratamentul ar duce rapid la pierderea a mii de vieți omenești și ar lăsa în urmă familii distruse de pierderea celor dragi.
Vă rugăm din toată inima să ne susțineți în efortul nostru de a împiedica recomandarea agenției EMA de a retrage medicamentul, astfel ca acești oameni să-și poată trăi mai departe viața alături de cei dragi și de a spera la un viitor normal.
Ca părinte cu inima distrusă de această situație creată vă mulțumesc din adâncul sufletului meu pentru susținerea dumneavoastră si pentru toate eforturile ce le puteți pune în a schimba această situație și salvarea vieții fiului meu și a multor alți tineri.
Cu stimă și profundă mulțumire, Dr. Emil Wirsz”.
Citeste si: Tratament de ultima oră pentru problemele de fertilitate masculină
